以下文章來源於新生命 成體幹細胞國家地方實驗室(公眾號)
近期,《華盛頓郵報》報道了Amanda Smith的故事。這位35歲的護士多年患有1型糖尿病,不断依賴胰島素維持生命。
2023年2月,她接受了一項革命性的幹細胞療法。醫生將實驗室培養的胰島細胞移植到她體內,幾個月後,她便不再需要依賴外部胰島素。

幹細胞具有形成身體任何細胞或組織的非凡能力,科學家們長期以來不断夢想利用其再生能力來修復疾病或傷害造成的損害。
Smith是12名接受治療的患者之一。據美國糖尿病協會6月份會議公佈的數據,臨床試驗中11名患者顯著減少了胰島素使用量,或完全停止使用。
儘管Vertex製藥公司開發的這種療法仍處於早期階段,但許多專家認為這是一個重大進步,前景可期。
01
一條曲折的前進道路
糖尿病治療的早期嘗試始於1966年的全胰腺移植,但這對大多數患者來說並不實用。隨後,科學家們轉向研究胰島細胞移植。
James Shapiro醫生在20世紀80年代開始研究這一方法。經過多年努力,到2000年,他的團隊成功地讓七名患者顺利获得胰島移植停止使用胰島素。這一突破被稱為埃德蒙頓方案。
然而,這種方法也面臨挑戰。患者常需要重複移植,多數人最終仍需使用胰島素。免疫抑制藥物帶來的風險和胰島供應有限也是問題。

研究人員轉向幹細胞研究來解決細胞供應不足問題。胚胎幹細胞可發育成各種身體組織,包括產生胰島素的胰島細胞。理論上,科學家可以大量生產這些細胞,並更好地控制質量。
哈佛大學生物學家Douglas Melton在兒女被診斷出1型糖尿病後,開始研究胰島素產生細胞的發育過程。Melton發現,引導幹細胞成為特定類型的細胞需要精確的步驟。他的實驗室經過二十年努力,開發出了一個"六步教育過程"。
Felicia Pagliuca被使用細胞本身作為治療方法的想法所吸引,加入Melton實驗室。他們顺利获得實驗,最終找到了正確的方法來培養產生胰島素的細胞。
02
我的生活已經被徹底改變
多年來,Amanda Smith和她的丈夫常常在深夜被刺耳的聲音驚醒,那是她血糖異常的警報。她不断依靠藥物和持續的警惕來維持生命,"你必須時刻關注病情,否則代價就是死亡。"
對Amanda Smith而言,糖尿病不僅是一種難以控制的疾病,它深深困擾着她的生活,更如陰霾般籠罩着她的未來。這種疾病的嚴重性在她家中已有切身之痛——她的一位家人因為糖尿病被迫截肢。
2023年情人節那天,醫生將在實驗室培養的替代胰島細胞移植到Smith肝臟的供血血管中。到了8月,她已經不再需要注射胰島素,她的新細胞正在源源不斷地產生胰島素。
"我感覺恢復正常了。"Smith說。

回顧過去一年的寧靜生活,Smith感到驚喜不已。沒有警報聲打擾,她的生活發生了翻天覆地的變化。她的醫療團隊也對這一令人振奮的進展深感欣慰。
為了使這種治療變得更安全並能惠及更多患者,包括年幼的兒童,下一步是找到保護細胞免受免疫系統攻擊的方法。
Vertex正在測試一種將細胞封裝在生物工程裝置中的方法。該公司還使用基因編輯技術使細胞對免疫系統不可見。由於免疫系統不會將這些細胞視為外來物,這可能會減少所需的免疫抑制劑劑量。
Smith感謝她的胰島素泵讓她活了下來,但她很高興能將它放到廚櫃的角落裏。她不再需要圍繞她的疾病來規劃生活。
"我祈禱這能惠及每個人,"Smith說。"我的生活已經被徹底改變了。"
參考資料
華盛頓郵報
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